100万吃4年的救命药将断供 库欣综合征患者何去何从 四年吃掉100万，刚盼来正式上市不到一年的唯一口服特效药，如今却要彻底退出中国市场。这不是戏剧情节，而是库欣综合征患者正在面临的残酷现实。 库欣综合征可能很多人没听过，它是肾上腺分泌过多激素导致的疾病，20到45岁女性最容易中招，满月脸、高血压、骨质疏松都是典型症状，严重时还会引发感染和血栓。 2021年奥唑司他在博鳌乐城先行先试时，给无数患者带来希望，有人每月往返海南买药，只为稳住病情。2024年9月获批、2025年4月正式上市后，大家以为终于不用奔波了。 这款药有多关键？它是国内目前唯一治疗库欣综合征的口服药，对于手术复发或无法手术的患者来说，就是延续生命的底气。有患者服用四年病情稳定，可账单算下来竟花了100万。 为了进医保，药企已经把价格压到全球最低，1mg规格售价8008元，仅为美国定价的十分之一，年均治疗费用20万，完全符合医保谈判的潜规则上限。 2025年8月，奥唑司他通过医保初步审查，医生和患者都满心期待，预估报销后每月自付能降到2000元以下，可最终还是遗憾落选。 医保谈判失利成了压垮骆驼的最后一根稻草，意大利药企旗下的锐康迪宣布注销退场，2026年起停止供货，三款罕见病药中仅奥唑司他无替代药。 医生们急得团团转，中山大学的廖志红教授直言“很多病人没药可用了”，库欣综合征术后复发率最高达35%，没了这款药，患者只能退而求其次用其他药物替代。 其实药企也有难处，进入中国五年一直亏损，没了医保这个主要销售渠道，商业化根本无法推进，退出成了无奈的止损选择。 医保也有自己的考量，池子就这么大，要先保障更多常见病患者的基本需求，20万的年治疗费对罕见病保障来说确实是道难题。 但这不是谁的错，患者想活下去，药企要维持运营，医保要兼顾公平，矛盾的核心是罕见病保障的缺口。值得欣慰的是，国家一直在推进罕见病药优先审评，已有近百种罕见病药纳入医保。 罕见病虽“罕见”，但患者的生命从不“小众” 。每一款救命药的去留，都牵动着一个个家庭的命运，希望这场困境能推动保障体系更完善。 相信在政策支持、药企努力和社会关注下，罕见病患者终将不用再为药费发愁，不用再面临“有药难买、有药买不起”的绝境，每一份求生的渴望都能被温柔接住。库欣综合征 @DOU+小助手
