原发性体液免疫缺陷(PI)包括抗体产生受损、影响免疫系统抵抗感染的能力的一组疾病。在原发性体液免疫缺陷中，B细胞或浆细胞缺乏或不存在，而B细胞或浆细胞是产生抗体（尤其是免疫球蛋白G）的关键。这会导致感染的易感性增加，尤其是影响呼吸道和胃肠道的细菌感染。

原发性体液免疫缺陷患者可能会频繁感染，其中一些可能是严重或慢性感染。治疗通常涉及免疫球蛋白替代疗法以增强免疫系统。疫苗和抗生素也可用于预防和治疗感染。原发性体液免疫缺陷的确切类型和严重程度因人而异。

Alyglo的原发性体液免疫缺陷适应症包括但不限于先天性无丙种球蛋白血症、常见变异型免疫缺陷（CVID）、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷。它由美国捐赠者的混合血浆制成，可提供针对细菌和病毒病原体及其毒素的广谱中和IgG抗体。该制品采用阳离子交换色谱法制造，可去除凝血因子XIa并降低促凝血活性。

此次批准基于一项开放标签、单臂、3期研究GC5107B(NCT02783482)的数据，该研究评估了Alyglo对17岁及以上原发性体液免疫缺陷患者的疗效和安全性。研究受试者(N=33)每21或28天接受一次Alyglo输注，持续12个月。主要终点是急性严重细菌感染的年化率。

据报告，在12个月的研究期间，急性SBI发生率为0.03，符合预定的成功率，即每位患者每年少于1例急性严重细菌感染。一名患者出现了急性严重细菌感染（1次细菌性肺炎发作）。

至于安全性，在输注期间或输注后72小时内发生暂时相关不良事件的输注比例为0.22。该结果符合FDA要求的小于0.40的预设终点。

治疗中最常见的不良反应是头痛、恶心/呕吐、疲劳、鼻/鼻窦充血、皮疹、关节痛、腹泻、肌肉疼痛/酸痛、输注部位疼痛/肿胀、腹痛/不适、咳嗽和头晕。与其他IGIV制品一样，Alyglo的处方信息包括有关血栓形成、肾功能障碍和急性肾衰竭风险的黑框警告。

参考来源：‘GC Biopharma announces US FDA approval for Alyglo™ (immune globulin intravenous, human-stwk) 10% liquid for adults with primary humoral immunodeficiency (PI)’，新闻稿。PRNewswire，新闻提供者：GC Biopharma；2023年12月17日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。