转自：新康界

国产基因治疗药物，迎来新的突破。

据国家药监局官网4月10日发布的药品监管消息，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）已于近日通过优先审评审批程序批准上市。

这是首个血友病B基因治疗药物，也是全国获批的首个罕见病基因治疗药物。

随着血友病宣告进入基因治疗时代，国内已上市的基因治疗药物也增加到了9款，涉及眼科、血液、代谢、神经系统等适应症领域，另外还有超80款处于临床试验阶段的在研国产基因治疗药物，逐渐从血液瘤逐渐向实体瘤乃至慢性病拓展。

适应症之外，随着政策、资金、人才等资源逐渐向该领域聚集，未来国内基因治疗也将有望打破支付限制和产业发展瓶颈，获得更大的发展空间。

突破：一次给药长期有效

目前国内血友病患者群体规模逾14万人，因无法根治，往往需要终生预防治疗。但由于公众认知不足，临床规范化需提升，药品供应不足等问题，血友病患者常面临诊断率低、治疗率低、致残率高的状况。

凝血因子替代治疗是现阶段血友病的主要治疗方法，国内拥有该药物的企业包括华兰生物、上海莱士、神州细胞、晟斯生物，以及MNC巨头拜耳、诺和诺德、辉瑞等，市场竞争并不算激烈。

神州细胞旗下安佳因是常用的药物之一，该药为首个上市的国产重组凝血八因子，2021年获批上市后便进入了国家医保目录，在大力的营销推广下迅速抢占市场份额，次年销售额便突破了10亿元，2023年销售额达到17.8亿元，神州细胞也因该药物的收入高增长贡献，于2024年顺利扭亏为盈。

尽管患者数量相对其他常见疾病并不算多，但是长期频繁用药，加之数百到数千不等的价格，仍令血友病的药物市场规模以10%左右的年复合增长率在持续增长，头豹研究院曾预测血友病用药行业整体规模将从2023年的30.42亿元扩大至2027年的42.76亿元。

但随着新的药物新的疗法逐渐进入商业化阶段，血友病现有的市场格局或将被打破，规模也将有新的变化。

4月10日最新获批上市的波哌达可基注射液是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法。

与凝血因子长期按需治疗的机制不同，基因疗法可通过工程化改造的相关病毒载体，将优化后的人凝血因子基因递送到患者的肝脏细胞内，令人体实现长期稳定的人凝血因子分泌，一次治疗后就能得到长期的治疗效果，可以说提供了一种全新的治疗选择。

一次给药，长期有效也是波哌达可基注射液在血友病治疗领域带来的重要突破，这也成为其被纳入突破性治疗品种名单的重要依据。2024年7月该药递交上市申请后便获得了优先审评资格，至今9个月便顺利获批上市，正式进入商业化阶段。

不过，2023年信念医药与武田制药达成了独家合作协议，将该药的内地及港澳商业化权益都授权给了后者，意味着接下来的商业化将由武田制药推进，但目前该药的具体定价尚未披露。

据了解，自2022年开始，全球已有3款用于血友病的基因治疗产品上市，包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、辉瑞的Beqvez，波哌达可基注射液为中国首个获批的血友病B基因治疗药物。

未来：细胞基因疗法支付瓶颈待破

基于疗效显著且逐渐进入商业化阶段，近几年来，细胞基因疗法一直是创新药研发布局及投资的热点话题。波哌达可基注射液的获批上市，可以视为近年来该领域发展提速，并取得实质性进展的案例之一。

但囿于昂贵的价格，近年来细胞基因疗法虽然研发进展有所突破且备受市场关注，在国内市场的实际商业化面临的挑战却不小，尤其在支付限制方面。近两年以CAR-T为代表的细胞基因疗法因高昂治疗费用屡屡进医保失败，便是影响该疗法可及性的支付渠道瓶颈之一。

因120万元/针的价格被称为天价抗癌药的复星医药旗下奕凯达（阿基仑塞注射液）便是其中的代表，这也是中国首款获批上市的CAR-T疗法。

截至2024年我国共有6款CAR-T产品获批上市，包括信达生物与驯鹿生物合作的伊基奥仑赛注射液、传奇生物的西达基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液、复星凯瑞的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液。

上述后四者均通过了2024年医保目录的初步形式审查，最终却未能如愿名列其中。CAR-T产品也因此连续四年“陪跑”医保谈判，百万左右的价格被认为是目前难以纳入医保的关键所在。

因此，目前细胞基因疗法企业一方面通过不断降低成本争取未来进入医保的机会，另一方面则不断扩充商业保险等支付渠道，从而拓宽用药规模和市场空间。

复星医药董事长吴以芳就曾透露，CAR-T是复星凯瑞的核心赛道，未来该产品的成本有可能降至10万以下，非常有可能进医保，2024年该产品的销售额在3-5亿元间。药明巨诺旗下的倍诺达（瑞基奥仑赛注射液）走的则是商保路线，截至2024年底，该药物已被列入超80个商业保险产品及102个地方政府的补充医疗保险计划中。

传奇生物的西达基奥仑赛注射液则通过与强生合作发力海外市场，成为销售增速最快的基因疗法产品。2024年该药销售额同比增长了92.7%至9.63亿美元，即将突破10亿美元大关。

交银国际曾预测，西达基奥仑赛2026年的销售额或可进一步增加至26.4亿美元，最终销售峰值预计将达到73亿美元。

截至目前，国内已推进至临床试验阶段的国产基因治疗产品已有80款以上，但进入临床Ⅲ期的仍在少数，已上市的药物虽然只有9款（不包括核酸药物），但覆盖的适应症已从血液瘤逐渐拓展至实体瘤、眼科、代谢、神经系统等领域，不少还获得了FDA孤儿药、儿童罕见病疗法、突破性疗法等资质认定。

波哌达可基注射液获批上市后，信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸亦表示，未来将推进该药的海外商业化进程。

结语

随着丙类目录的落地日程逐渐清晰，未来细胞基因疗法产品也有望通过特定程序进入丙类目录商保报销范围，“曲线”切入医保目录，并在打开新的支付渠道后获得更快更大的发展空间。

此外，近两年关于细胞基因治疗产业发展的相关政策也在加速落地，北京、长三角、珠三角等地区则逐渐形成了产业集群，加之越来越多的耐心资本进入，中国将有望在不断进步的技术基础上，打造出世界级的基因治疗产业集群。

（转自：新康界）