单次给药,72周药效稳定!锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床...
苏州2025年5月6日-2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。2023年8月，ART...
标签: 基因编辑
克服CRISPR局限性基因编辑工具箱再添利器
美国麻省总医院布莱根妇女医院和贝斯以色列女执事医疗中心团队10日在《自然》杂志上发表重要研究成果，他们成功开发出一种创新基因编辑工具—STITCHR。这一工具利用RNA系统替换整个基因，能精准地将治疗基因插入到基因组的特定...