3万一支失效药涉事医生存在违规患儿患婴儿型脊髓性肌萎缩症（SMA），需在窗口期完

3万一支失效药涉事医生存在违规患儿患婴儿型脊髓性肌萎缩症（SMA），需在窗口期完成4次腰椎穿刺鞘注治疗。每次需抽取5毫升脑脊液混合药物，过程痛苦且风险高。前4针为黄金治疗期，直接影响患儿未来独立行走的可能性。家属质疑第三针失效可能抵消前两针效果，甚至延误整体治疗。婴儿型脊髓性肌萎缩症（SMA - Ⅰ型）的新生儿患病率：它约占所有确诊脊髓性肌萎缩症患儿的50%，而脊髓性肌萎缩症整体在新生儿中的发病率约为万分之一，部分研究数据显示该发病率范围在1/6000 - 1/10000。目前这种疾病尚无痊愈可能。未接受治疗的患儿大多在2岁内死于呼吸衰竭等并发症；若在症状出现前接受诺西那生钠、Zolgensma等针对性治疗，仅能部分改善运动功能，比如部分患儿可达到独坐或行走能力，但无法彻底治愈，仍需长期进行多学科的干预与护理。愿意花钱治疗的父母都是很爱孩子的人，关键是现在耽误治疗了，影响了整个治疗，父母仅索赔医疗费是不够的。

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